Translarna®

Substance active

ataluren

Titulaire

PTC Therapeutics France

Statut

En cours

Indication

dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

Documents publics

Approbation

Information pour le patient

Consentement éclairé

Dernière mise à jour

15/09/2017

Dernière mise à jour le 15/09/2017