Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.
Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.
Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.
Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
- Annex X : Application form re-evaluation
Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.
FAQ
Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :
FAQ (Engelse versie)
Goedgekeurde programma's
| Handelsnaam | Werkzame stof | Indicatie | Laatste update |
| Sotatercept | MK-7962 | Volwassen patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). | 09/04/2024 |
| BALVERSA | erdafitinib | Dit Compassionate Use Programma (CUP) is bedoeld om vroege toegang tot erdafitinib te geven aan volwassen patiënten met lokaal gevorderd, niet-reseceerbaar of gemetastaseerd urotheelcarcinoom (UC), van wie de tumoren bepaalde genetische veranderingen van de fibroblastgroeifactorreceptor (FGFR) hebben, die ziekteprogressie hebben tijdens of na ten minste één lijn van PD-1 of PD-L1-remmer in de lokaal gevorderde, niet-reseceerbare of gemetastaseerde behandelingssetting. | 03/04/2024 |
| Fintepla for DS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla voor de behandeling van patiënten met Dravetsyndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114-42), of de open-label studie EP0213 (ClinicalTrials.gov ID-nummer NCT06118255) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. | 03/04/2024 |
| Fintepla for LGS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla voor de behandeling van patiënten met Lennox-Gastaut syndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114- 42), of de open-label studie FFA-LGS (EudraCT nummer 2015-004008-46) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. | 03/04/2024 |
| Orladeyo® | Berotralstat dihydrochloride | Orladeyo is geïndiceerd voor routineprofylaxe van terugkerende aanvallen van hereditair angio- oedeem (HAE) bij volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder. | 13/02/2024 |
| Olorofim | Olorofim | invasieve schimmelinfecties voor patiënten die geen alternatieve behandelopties hebben. | 18/01/2024 |
| Jardiance (empagliflozin) | empagliflozin | Het gebruik van Jardiance® voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische nierschade met een eGFR < 45 ml/min/1,73 m² & uACR < 200 mg/g of met een eGFR ≥60 tot < 90 ml/min/1,73 m2 in geval van uACR ≥200 mg/g | 16/01/2024 |
| Omjjara | Momelotinib | de behandeling van ziektegerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassen patiënten met matige tot ernstige anemie die lijden aan primaire myelofibrose, myelofibrose na polycythaemia vera of myelofibrose na essentiële trombocythemie en die niet eerder met een Janus-Kinase (JAK)-remmer behandeld zijn, of behandeld zijn met ruxolitinib. | 07/02/2024 |
| Jaypirca | Pirtobrutinib | behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) die eerder zijn behandeld met een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer. | 24/11/2023 |
| Talzenna | talazoparib | in combinatie met Xtandi (enzalutamide) voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (mCRPC) bij wie chemotherapie niet klinisch geïndiceerd is | 27/11/2023 |
| Camzyos | Mavacamten | Behandeling van symptomatische (New York Heart Association, NYHA, klasse II-III) obstructieve hypertrofe cardiomyopathie (HOCM) bij volwassen patiënten. | 07/11/2023 |
| Epcoritamab | Epcoritamab | Derde en volgende behandelingslijnen (3e +) Relaps/refractair (R/R) diffuus groot B-cellymfoom (DLBCL) | 30/10/2023 |
| Sparsentan | Sparsentan | Behandeling van volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) met een eiwituitscheiding in de urine > 1 g perdag met sparsentan | 19/10/2023 |
| Talquetamab | Talquetamab | monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom die ten minste 3 eerdere behandelingen hebben kregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti‐CD38‐antilichaam, die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond | 12/10/2023 |
| Sunlenca | Lenacapavir | in combinatie met andere antiretrovirale middelen, voor de behandeling van volwassen patiënten met multidrug resistente HIV-1-infectie, voor wie het anders niet mogelijk is om een suppressief antiviraal regime samen te stellen | 02/10/2023 |
| Kaftrio | Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor | voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar oud met cystische fibrose (CF) die ten minste één F508del-mutatie hebben in het ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR)-gen | 21/02/2024 |
| Jemperli | dostarlimab | in combinatie met carboplatine-paclitaxel als eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met mismatch-reparatiedeficiënt (dMMR)/ microsatellietinstabiliteit-hoog (MSI-H) gerecidiveerd of primair gevorderd endometrium-carcinoom en die in aanmerking komen voor systemische therapie | 31/01/2024 |
| Livmarli | maralixibat chloride | behandeling van cholestatische pruritus in patiënten van 2 maanden en ouder met het syndroom van Alagille (ALGS) | 20/06/2023 |
| Nirogacestat | Nirogacestat | progressieve desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF) | 15/03/2024 |
|
amivantamab |
behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie. |
04/04/2023
|
|
|
bulevirtide |
behandeling van plasma‐ (of serum‐) HDV‐RNA‐positieve patiënten met een chronische infectie met het hepatitis delta‐virus (HDV) en met gecompenseerde leverziekte |
04/04/2023
|
|
|
tabelecleucel |
Monotherapie beschikbaar te stellen voor een groep volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met recidief of refractaire Epstein-Barr-virus-positieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) die ten minste één eerdere therapie hebben ondergaan. Voor patiënten met een solide orgaantransplantatie omvat de voorafgaande therapie chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is. |
28/03/2023 |
|
|
obeticholic acid |
Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid |
08/03/2024 |
|
|
Metreleptine |
Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen. |
20/03/2023
|
|
|
17α,21‐dihydroxy‐16α‐methyl‐pregna‐1,4,9(11)‐triene‐3,20‐dione |
behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15‐004‐studie voltooien |
09/04/2024
|
|
|
tofersen |
amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1) |
18/04/2024 |
|
|
Pritelivir |
behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten |
12/03/2024 |
|
|
Human immunoglobuline |
Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom. |
07/10/2022 |
|
|
pitolisant |
voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSA‐therapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren. |
07/10/2022 |
|
|
dupilumab |
de behandeling van patiënten met ernstige chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP) en comorbide astma die hebben deelgenomen aan de klinische fase 4‐studie EVEREST (LPS16747) en deze hebben verlaten |
22/12/2023 |
|
|
odevixibat |
behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom. |
12/01/2024 |
|
|
Avacopan |
in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen |
05/09/2022 |
|
|
sebelipase alfa |
behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06) |
11/08/2022 |
|
|
Selumetinib |
neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar |
11/08/2022 |
|
|
olipudase alfa |
zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten |
11/08/2022 |
|
|
asciminib |
Patiënten met T315I‐mutatie en met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's |
18/01/2024 |
|
|
Tolvaptan |
behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid |
10/08/2022 |
|
|
selinexor |
Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond. |
01/09/2023 |
|
|
Leriglitazone |
Behandeling van ataxie van Friedreich |
09/08/2022 |
|
|
Velmanase alfa |
Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose. |
29/07/2022 |
|
|
Asfotase alfa |
langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. |
17/02/2020 |
|
|
Ruxolitinib |
behandeling van corticosteroïden‐refractaire acute graft‐versus‐host‐ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
01/06/2023 |
|
|
Ruxolitinib |
de behandeling van corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
22/06/2023
|
|
|
ataluren |
spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden. |
15/09/2017 |