Myozyme – verwacht bevoorradingstekort

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) heeft aanbevolen dat zuigelingen, kinderen en adolescenten prioritair toegang krijgen tot Myozyme (alglucosidase alfa), van Genzyme gedurende het verwachte bevoorradingstekort van het geneesmiddel in de komende maanden.  Dit is bedoeld om te garanderen dat deze patiënten aanhoudend Myozyme ontvangen terwijl de firma haar bevoorradingsproblemen oplost.

Het bevoorradingstekort is veroorzaakt door de groeiende vraag naar Myozyme, die de productiecapaciteit overstijgt, alsook door productieproblemen van het geneesmiddel op sommige productieplaatsen.  Terwijl deze problemen onderzocht worden en de firma stappen onderneemt om haar productievoorzieningen uit te breiden, zullen de tijdelijke behandelingsaanbevelingen artsen helpen om mogelijke onderbrekingen in bevoorrading te beheersen.

Myozyme wordt gebruikt om patiënten met de ziekte van Pompe, een zeldzame, erfelijke enzymedeficiëntie stoornis,  te behandelen.  De ziekte van Pompe leidt tot een toenemende ophoping van glycogeen in bepaalde weefsels, in het bijzonder het hart en andere spieren.  Dit veroorzaakt een brede waaier aan tekens en symptomen, zoals een vergroot hart, ademhalingsmoeilijkheden en spierzwakte.  Wanneer de ziekte vroeg in het leven optreedt (infantiel-verworven), vordert deze snel en is ze zonder behandeling meestal fataal.  De ziekte van Pompe kan ook optreden bij volwassenen (laat-verworven), waarbij deze ziekte aan een trager tempo vordert en minder levensbedreigend is.

Het goedgekeurde behandelingsschema voor Myozyme is één infusie elke twee weken.  Omdat infantiel-verworven patiënten de snelste ziektevordering hebben en risico lopen op ernstige ontwikkelingsproblemen op lange termijn, beveelt het CHMP aan dat:

  • Zuigelingen, kinderen en adolescenten de behandeling met Myozyme verder zetten zonder enige onderbreking.  Wanneer nodig moeten nieuwe behandelingen zonder beperking opgestart worden in deze leeftijdsgroep.
  • Bij volwassenen zouden geen nieuwe behandelingen met Myozyme opgestart mogen worden.  Totdat de voorraadproblemen opgelost zijn, moeten voorschrijvers tijdelijke behandelingsonderbrekingen overwegen bij volwassenen die al behandeld worden, behalve bij patiënten bij wie een onderbreking levensbedreigende gevolgen kan hebben.

Dit zijn tijdelijke aanbevelingen die de huidig goedgekeurde productinformatie voor Myozyme niet wijzigen.  De aanbevelingen zijn van toepassing totdat de firma haar bevoorradingsproblemen opgelost heeft.

Aantekeningen:

1. Meer informatie over Myozyme is beschikbaar in het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR), op de website van het EMEA.

2. Dit persbericht kan samen met andere informatie over de werkzaamheden van het EMEA worden geraadpleegd op de EMEA-website.

Contact: info.FAGG_AFMPS@afmps-fagg.be

Laatste update op
28/01/2013