Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie
Velmanase alfa® Velmanase alfa Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.
Ocaliva® obeticholic acid Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.

Privigen

Human immunoglobuline Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.

Olorofim

F901318 Behandeling van invasieve schimmel infecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp, Aspergillus spp. en andere zeldzame en/of resistente schimmels bij patiënten voor wie geschikte alternatieve behandelingsopties ontbreken.

Myalepta

Metreleptine Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.
Esbriet Pirfenidon Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189.
Esbriet pirfenidone behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40)
esketamine esketamine

ESK is bedoeld voor therapieresistente depressie (depressieve stoornis bij volwassenen die niet hebben gereageerd op ten minste twee verschillende behandelingen met antidepressiva in de huidige matige tot ernstige depressieve episode). ESK moet gegeven worden in combinatiemet een SSRI of SNRI.

Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15‐004‐studie voltooien

Lumasiran lumasiran behandeling van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) die ten minste de geschatte leeftijd van 37 zwangerschapsweken (voldragen baby) hebben bereikt bij de toestemming (of instemming).

Fycompa

Perampanel

Behandeling van aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS) voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar.

Tolvaptan Tolvaptan behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid
Verquvo® Vericiguat Patiënten met symptomatisch chronisch hartfalen (New York Heart Association (NYHA) Klasse II-III-IV) met een verminderde ejectiefractie die gestabiliseerd zijn na een recente episode van decompensatie waarvoor een i.v. behandeling vereist was.
Rinvoq® upadacitinib de behandeling van adolescenten (12-17 jaar) met ernstige atopische dermatitis die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie
Selinexor selinexor Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond.
Rybrevant amivantamab behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie.
Enhertu® trastuzumab deruxtecan monotherapie bij volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde HER2-positieve borstkanker die twee of meer voorgaande anti-HER2-gerichte behandelingen hebben ondergaan

Kanuma

sebelipase alfa

behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06)

Norditropin® somatotropin groeistoornissen bij patiënten met achondroplasie/hypochondroplasie
Inrebic® fedratinib behandeling van ziekte-gerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassen patiënten met primaire myelofibrose, myelofibrose na polycythaemia vera of myelofibrose na essentiële trombocytemie die met ruxolitinib zijn behandeld.
Selumetinib Selumetinib neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar
Tebentafusp tebentafusp HLA-A*02:01 positieve patiënten met metastatisch uveaal melanoom (mUM)
Nexviadyme avalglucosidase alfa behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan de klinische studie COMET (EFC14028) of NEO-EXT (LTS13769) en deze hebben verlaten
Xenpozyme olipudase alfa zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten
asciminib asciminib Patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's

Tukysa®

tucatinib (ONT-380) in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met HER2 positieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker, die ten minste 2 voorafgaande anti HER2 behandelschema’s hebben gekregen.
tepotinib tepotinib Behandeling van volwassen patiënten met een geavanceerde vorm van niet-kleincellige longkanker met mesenchymale-epitheliale transitiefactorgen METexon14 (METex14) overspringende alteraties.
Leriglitazone Leriglitazone Behandeling van ataxie van Friedreich
Darzalex daratumumab in combinatie met cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde systemische lichte‐keten (AL)‐amyloïdose
Evrenzo® roxadustat De behandeling van symptomatische anemie bij chronische nierziekte (chronic kidney disease, CKD) bij niet‐dialyse‐ en dialysepatiënten, en waar het gebruik van een beschikbare behandeling (IV-ijzer of injecteerbare ESA's) niet geschikt is of naar verwachting niet geschikt is, of patiënten met een bekende contra-indicatie voor de momenteel beschikbare behandeling of die de momenteel beschikbare behandeling niet verdragen, of naar verwachting niet verdragen
Jardiance® empagliflozin behandeling van volwassen patiënten met hartfalen met behouden ejectiefractie (LVEF >40%)
Opdivo + Yervoy nivolumab + ipilimumab Behandeling van volwassen patiënten met inoperabel kwaadaardig pleural mesothelioom die progressive vertoont na ten minste één behandelingslijn, waaronder een op platina gebaseerde doublet chemotherapie
Aspaveli® pegcetacoplan Behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die anemisch zijn na behandeling met een C5 remmer gedurende ten minste 3 maanden.
Verzenios abemaciclib in combinatie met endocriene therapie als adjuvante behandeling van volwassen patiënten met klierpositieve vroege borstkanker (HR+/HER2-) met een verhoogd risico op recidief
Pritelivir Pritelivir behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten
Adtralza tralokinumab ernstige atopische dermatitis in adolescente patiënten (12- <18 jaar) die in aanmerking komen voor systemische therapie (inclusief patiënten die uit de open-label extensiestudie ECZTEND – LP0162-1337 komen met EudraCT referentie 2018-000746-19)
teclistamab teclistamab monotherapie te bieden voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom die ten minste drie
eerdere therapielijnen hebben ontvangen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti‐CD38‐antilichaam en die alle beschikbare behandelingsmogelijkheden die als lokale standaardzorg toegankelijk zijn, hebben uitgeput en bij wie ziekteprogressie is aangetoond bij de laatste therapie
Padcev enfortumab vedotin lokaal gevorderd of gemetastaseerd urotheelcarcinoom in patienten die eerder een platinabevattende chemotherapie en een remmer voor programmed death receptor 1 (PD-1) of programmed death ligand 1 (PD-L1) hebben gekregen
Avacopan Avacopan in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen
Imfinzi durvalumab Eerstelijnsbehandeling voor patiënten met lokaal gevorderde of uitgezaaide galwegcarcinomen in combinatie met gemcitabine-plus-cisplatinetherapieën 
Bylvay odevixibat behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom.
Imfinzi + tremelimumab durvalumab + tremelimumab eerstelijnsbehandeling bij patiënten met inoperabel hepatocellulair carcinoom.
Nubeqa darolutamide behandeling van gemetastaseerde hormoonsensitieve prostaatkanker (mHSPC) in combinatie met ADT en docetaxel.
Ozawade pitolisant voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSA‐therapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren.

Dupixent

dupilumab

de behandeling van patiënten met ernstige chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP) en comorbide astma die hebben deelgenomen aan de klinische fase 4studie EVEREST (LPS16747) en deze hebben verlaten

Kapruvia difelikefalin behandeling van matige tot ernstige pruritus geassocieerd met chronische nierziekte (CNZaP) bij volwassen patiënten (>18 jaar) die hemodialyse (HD) ondergaan
Minjuvi Tafasitamab de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B‐cel lymfoom (DLBCL), die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie (ASCT)
Tofersen tofersen amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1)
Vyvgart efgartigimod alfa als aanvulling op de standaardtherapiebehandeling voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren en die onvoldoende reageren op conventionele behandelingen, klinisch niet in aanmerking komen of een contraindicatie hebben voor behandeling met goedgekeurde en commercieel beschikbare behandeling en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische proef.

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 30/01/2023