Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

Revlimid®

Lenalidomide Derdelijnsbehandeling van diffuus grootcellig B‐lymfoom.
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie
Velmanase alfa® Velmanase alfa Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.
Ocaliva® obeticholic acid Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.

Privigen

Human immunoglobuline Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.

Olorofim

F901318 Behandeling van invasieve schimmel infecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp, Aspergillus spp. en andere zeldzame en/of resistente schimmels bij patiënten voor wie geschikte alternatieve behandelingsopties ontbreken.

Myalepta

Metreleptine Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.
Esbriet Pirfenidon Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189.
Esbriet pirfenidone behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40)
Humira® adalimumab actieve matig tot ernstige juveniele colitis ulcerosa in pediatrische patiënten van 2 tot 5 jaar.
Aubagio® Teriflunomide Relapsing remitting multiple sclerose in de pediatrische populatie.
Risdiplam® risdiplam behandeling van patiënten die lijden aan spinale musculaire atrofie (SMA) type 1
esketamine esketamine

ESK is bedoeld voor therapieresistente depressie (depressieve stoornis bij volwassenen die niet hebben gereageerd op ten minste twee verschillende behandelingen met antidepressiva in de huidige matige tot ernstige depressieve episode). ESK moet gegeven worden in combinatiemet een SSRI of SNRI.

Skyrizi Risankizumab

behandeling van patiënten met actieve ziekte van Crohn die geen andere

geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een

klinische studie vanwege hun ernstige of levensbedreigende aandoening.
Remimazolam Remimazolam Sedatie van Covid-19 patiënten onder kunstmatige beademing op de afdeling intensieve zorgen.
Remimazolam Remimazolam Inductie en onderhoud van algemene anesthesie
Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15‐004‐studie voltooien

Olumiant

baricitinib

matige tot ernstige atopische dermatitis (AD), gedefinieerd door EASI score ≥ 16 voor de start van de behandeling, bij volwassen patiënten die in aanmerking komen voor een systemische behandeling
Nubeqa® darolutamide voor gebruik bij volwassen mannen voor de behandeling van niet-gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (nmCRPC) met een hoog risico op het ontwikkelen van gemetastaseerde ziekte
Nplate® romiplostim

Behandeling van volwassen patiënten met primaire immuunthrombocytopenie (ITP) binnen de eerste 12 maanden van diagnose die refractair zijn voor andere therapieën (bvb. corticosteroïden (CS), immunoglobulines (IVIg)).

Lumasiran lumasiran behandeling van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) die ten minste de geschatte leeftijd van 37 zwangerschapsweken (voldragen baby) hebben bereikt bij de toestemming (of instemming).
Lynparza olaparib

patiënten met gemetastaseerde castratie‐resistente prostaatkanker die progressie hebben vertoond onder een eerdere NHA en een mutatie hebben in een BRCA gen (kiembaan of somatisch).

risdiplam risdiplam patiënten ≥2 jaar die lijden aan spinale musculaire atrofie type 2
Ofev nintedanib adult patients with non-IPF (idiopathic pulmonary fibrosis) chronic fibrosing interstitial lung diseases (ILDs) with progressive phenotype (PF-ILD's).

Fycompa

Perampanel

Behandeling van aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS) voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar.

Pemazyre pemigatinib volwassenen met lokaal gevorderd of metastatisch cholangiocarcinoom met een Fibroblast Groeifactor Receptor 2 (FGFR2) -fusie of -herschikking die hervalt of refractair is na tenminste 1 lijn van systemische behandeling
Blenrep belantamab mafodin multipel myeloom bij volwassen patiënten die ten minste vier eerdere behandelingen hebben gekregen en bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel en een anti-CD38-monoklonaal antilichaam en bij wie tijdens de laatste behandeling ziekteprogressie is aangetoond
Forxiga® dapagliflozin patiënten met chronisch nierlijden ongeacht de aanwezigheid van type 2 diabetes
Venclyxto® venetoclax in combinatie met Azacitidine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie die niet in aanmerking komen voor: een behandeling met intensieve chemotherapie, die geen andere geschikte behandelings opties hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie.
Retsevmo Selpercatinib monotherapie van volwassenen met geavanceerde RET‐gemuteerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) na een eerdere systemische therapie
Retsevmo® Selpercatinib behandeling van volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met gevorderde RET-gemuteerde medullaire schildklierkanker (MTC), die een systemische behandeling nodig hebben na voorgaande therapie
Opdivo en Yervoy nivolumab en ipilimumab behandeling van volwassenen met inoperabel kwaadaardig pleuraal mesothelioom in eerste lijn.
Tolvaptan Tolvaptan behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid
Verquvo® Vericiguat Patiënten met symptomatisch chronisch hartfalen (New York Heart Association (NYHA) Klasse II-III-IV) met een verminderde ejectiefractie die gestabiliseerd zijn na een recente episode van decompensatie waarvoor een i.v. behandeling vereist was.
Rinvoq® upadacitinib de behandeling van patiënten met atopisch dermatitis die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie
Selinexor selinexor Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond.
Xtandi® enzalutamide behandeling van volwassen mannen met gemetastaseerde hormoongevoelige prostaatkanker (mHSPC) in combinatie met androgeendeprivatietherapie (in registratie)
Soliris® eculizumab patiënten met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (rgMG) die de ECU-MG-302-studie hebben afgerond (open-label extensie) en, in de opinie van de behandelende arts, baat blijven hebben bij hun behandeling met eculizumab (Soliris®), die voor deze indicatie in België nog niet commercieel beschikbaar is.
Rybrevant amivantamab behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie.
Gilenya® fingolimod behandeling van patiënten met relapsing‐remitting multiple sclerose komende uit het medischenoodprogramma CFTY720DBE02_C_IPS.
Enhertu® trastuzumab deruxtecan monotherapie bij volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde HER2-positieve borstkanker die twee of meer voorgaande anti-HER2-gerichte behandelingen hebben ondergaan

Kanuma

sebelipase alfa

behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06)

Rinvoq® upadacitinib de behandeling van patiënten met ankylosing spondylartritis die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie
Norditropin® somatotropin groeistoornissen bij patiënten met achondroplasie/hypochondroplasie
Inrebic® fedratinib ziekte-gerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassen patiënten met primaire myelofibrose, myelofibrose na polycythaemia vera of myelofibrose na essentiële trombocytemie die niet eerder met remmers voor Janus-geassocieerde kinase (JAK) behandeld zijn of die met ruxolitinib zijn behandeld
Opdivo® nivolumab in combinatie met fluoropyrimidine‐ en platina‐gebaseerde chemotherapie voor de eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met HER2‐negatieve gevorderde of gemetastaseerde maag‐, gastro‐oesofageale junctie of slokdarmadenocarcinoom bij wie de tumoren PD‐L1 tot expressie brengen met een gecombineerde positiviteitsscore (CPS) ≥ 5.
Selumetinib Selumetinib neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar
Tebentafusp tebentafusp HLA-A*02:01 positieve patiënten met metastatisch uveaal melanoom (mUM)
Nexviadyme avalglucosidase alfa behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan de klinische studie COMET (EFC14028) of NEO-EXT (LTS13769) en deze hebben verlaten
olipudase alfa olipudase alfa zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten
asciminib asciminib Patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's

Tukysa®

tucatinib (ONT-380) in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met HER2 positieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker, die ten minste 2 voorafgaande anti HER2 behandelschema’s hebben gekregen.

Jemperli®

dostarlimab als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met mismatch-reparatiedeficiënt (dMMR)/microsatellietinstabiliteit-hoog (MSI-H), gerecidiveerd of gevorderd endometriumcarcinoom (EC) met ziekteprogressie tijdens of na een eerdere platinabevattende behandeling.

Tecentriq®

atezolizumab adjuvante behandeling na resectie en op platina gebaseerde chemotherapie voor volwassen patiënten met stadium IIB-III niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC) waarvan de tumoren PD-L1-expressie hebben op ≥1% van de tumorcellen
Sarclisa® isatuximab in combinatie met pomalidomide en dexamethason (Isa-Pd) voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom die ten minste twee eerdere therapieën hebben ondergaan, waaronder lenalidomide en een proteasoomremmer, en bij wie ziekteprogressie is aangetoond bij de laatste therapie
tepotinib tepotinib Behandeling van volwassen patiënten met een geavanceerde vorm van niet-kleincellige longkanker met mesenchymale-epitheliale transitiefactorgen METexon14 (METex14) overspringende alteraties.
Leriglitazone Leriglitazone Behandeling van ataxie van Friedreich

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 17/11/2021