Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Elk dossier moet worden ingediend samen met de betaling van een bijdrage. Voor elk volledig dossier (cfr. artikel 106, § 6, en artikel 108, § 6, van het bovenvermelde koninklijk besluit van 14 december 2006) moet 4.635,82€ betaald worden en voor elk amendement (cfr. artikel 106, § 5, 5e lid en artikel 108, § 5, 5e lid, van het bovenvermelde koninklijk besluit van 14 december 2006) 4.635,82€. De betaling dient te gebeuren op volgend rekeningnummer van het FAGG: 679-0001514-59.

De gegevens van de bank:

Financiële Post
Antwerpse steenweg 59
B-1100, Brussel (België)

SWIFT code: PCHQBEBB
IBAN code: BE84 6790 0015 1459

Gelieve als mededeling bij de overschrijving “UMN” te vermelden gevolgd door de naam van het betrokken product. Dit geldt eveneens voor een amendement met de extra vermelding “amendement”.

Voor de jaarlijkse of semestriële rapportage van vermoedens van onverwachte ernstige bijwerkingen (cfr. artikel 106, § 5, derde lid, en artikel 108, § 5, derde lid, van het koninklijk besluit van 14 december 2006) moet 2.882,76€ betaald worden op het bovenvermelde rekeningnummer met als mededeling “UMN” en de naam van het betrokken product, gevolgd door de extra vermelding “ASR/SSR”.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Raxone® Idebenone Patiënten met Duchenne spierdystrofie die DELOS studie afgerond (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Lenvima® Lenvatinib Radiojodium-refractaire gedifferentieerde schildklierkanker.
Mylotarg® Gemtuzumab Ozogamicin CD33-positieve hervallen of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) of CD33-positieve hervallen/refractaire acute promyelocyten leukemie (APL).
Signifor LAR® Pasireotide Gebruik van pasireotide LAR wordt aanbevolen voor volwassen patiënten met onvoldoende gecontroleerde acromegalie
Raxone® Idebenone Lebers Erfelijke Opticus Atrofie (LHON)
Blincyto® Blinatumomab volwassen patiënten met recidiverende of refractaire Philadelphia negatieve B-precursor Acute Lymfoblastische Leukemie (ALL)
Blincyto® Blinatumomab volwassen patiënten met B-precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL) in complete remissie gedefinieerd als een gehalte van minder of gelijk aan 5% blasten in het beenmerg na minstens drie intensieve chemotherapeutische behandelingen en met een minimale residuele ziekte op een niveau van ≥ 10-4.
Vimpat® Lacosamide Partieel beginnende of gegeneraliseerde tonisch-klonische aanvallen voor patiënten ≥ 16 jaar oud die uit het SP0994 klinische proef komen
Metycor® Metyparone Syndroom van endogene Cushing in patienten die deel namen aan de extensie van PROMPT-onderzoek waarin ze behandeld werden met metyrapon
Briviact® Brivaracetam Voor de behandeling van epilepsiepatiënten vanaf 16 jaar met partiële aanvallen met of zonder secundaire generalisatie. 
Halaven® Eribulin Behandeling van volwassen patiënten met niet‐reseceerbaar liposarcoom die een eerdere behandeling met antracycline hebben ontvangen (tenzij ze daarvoor niet geschikt waren) voor gevorderde of gemetastaseerde ziekte.
Ilaris® Canakinumab Erfelijke periodische koorts
Ibrance®

palbociclib

patiënten die lijden aan hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve gevorderde/metastatische borstkanker, in combinatie met endocriene therapie
Alprolix® Eftrenacog alfa Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie B (aangeboren factor IX‑deficiëntie)
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) endogeen cushingsyndroom
RoActemra® tocilizumab Arteriitis temporalis (of reuscelarteriitis)
Wakix® Pitolisant Tweedelijnsbehandeling van volwassen patiënten met narcolepsie met of zonder kataplexie
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 tot en met 11 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.

Nusinersen®

nusinersen Infantiele (Type I) spinale spieratrofie (SMA - Spinal Muscular Atrophy) 
Cabometyx® cabozatinib

gevorderde stadia van een type nierkanker, niercelcarcinoom genoemd (Renal Cell Carcinoma, RCC), bij volwassenen, volgende op voorgaand vasculair endotheliale groeifactor VEGF (vascular endothelial growth factor) gerichte therapie.

Besponsa® inotuzumab ozogamicin recidiverende of refractaire CD22-positieve B-cell precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL)  bij volwassen patiënten
Tecentriq® atezolizumab niet eerder behandelde, lokaal geavanceerde of metastatische urotheliaal carcinoom bij volwassen patiënten die onontvankelijk voor cisplatine worden beschouwd
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.
Lartruvo® olaratumab als combinatietherapie met doxorubicine voor gebruik bij volwassenen met gevorderd wekedelensarcoom die niet in aanmerking komen voor curatieve behandeling met chirurgie of radiotherapie en die niet eerder zijn behandeld met doxorubicine.

Ocrevus®

ocrelizumab Behandeling van volwassen patiënten met primaire progressieve multiple sclerose.

Kisqali®

Ribociclib

In combinatie met letrozole als initiële endocriene behandeling bij volwassen postmenopauzale vrouwen met hormoonreceptor-positieve/HER2-negatieve lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker.

Xalkori® Crizotinib ROS1-positief niet-kleincellig longcarcinoom
RoACTEMRA® Tocilizumab Systemische Sclerose
Rydapt® Midostaurin (PKC412) Nieuw gediagnosticeerde, FLT3 gemuteerde acute myeloïde leukemie die kan behandeld worden met standaard inductie en consolidatie chemotherapie.
Bavencio Avelumab

behandeling van volwassen patiënten met metastatisch Merkelcelcarcinoom bij wie de ziekte progressie vertoonde na minstens één voorafgaande chemotherapie of die niet in aanmerking komen voor chemotherapie.

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

Revlimid®

Lenalidomide Derdelijnsbehandeling van diffuus grootcellig B‐lymfoom.

Alecensa®

Alectinib Eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met anaplastisch lymfoomkinase (ALK)-positieve gevorderde niet-kleincellige longkanker (NSCLC).
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 15/12/2017