Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.
Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.
Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.
Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
- Annex X : Application form re-evaluation
Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.
FAQ
Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :
FAQ (Engelse versie)
Goedgekeurde programma's
| Handelsnaam | Werkzame stof | Indicatie | Laatste update |
| Amvuttra | vutrisiran | behandeling van patiënten met transthyretine gemedieerde amyloïdose (ATTR amyloïdose) met cardiomyopathie (ATTR-CM) | 25/04/2025 |
| plozasiran | plozasiran | Familiair chylomicronemie-syndroom (FSC) | 23/04/2025 |
| Jayprica® | pirtobrutinib | Pirtobrutinib voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair chronisch lymfocytaire leukemie (CLL) of klein lymfocytair lymfoom (SLL), die zijn blootgesteld aan een Bruton’s tyrosinekinaseremmer (BTK) en venetoclax (d.w.z. dubbel-blootgestelde patiënten). | 23/04/2025 |
| Welireg® | Belzutifan | Belzutifan (Welireg®) wordt aanbevolen voor de behandeling van volwassen patiënten die lijden aan de ziekte van Von Hippel-Lindau (VHL) en die therapie behoeven voor het hieraan gekoppelde gelokaliseerd niercelcarcinoom (RCC), centraal zenuwstelsel (CNS) hemangioblastoom of neuro-endocriene tumor in de pancreas (pNET) en waarvoor lokale procedures ongeschikt zijn. | 22/04/2025 |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | Medisch Nood Programma (MNP) met Vyvgart® 1000 mg, oplossing voor subcutane injectie als monotherapie, voor volwassen patiënten met actieve progressieve of recidiverende chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP) a na eerdere behandeling met immunogobulines en/of corticosteroïden. | 18/04/2025 |
| Kisqali | Ribociclib | De adjuvante behandeling van patiënten met ribociclib bij wie vroeg stadium hormoonreceptor-positieve (HR+), humane epidermale groeifactor receptor 2-negatieve (HER2─) borstkanker is vastgesteld (stadia II en III) en die adjuvante behandeling nodig hebben met een op endocriene behandeling gebaseerd schema. | 17/04/2025 |
| Blenrep | Belantamab mafodotin | Belantamab mafodotin is geïndiceerd bij volwassenen voor de behandeling van recidiverend of refractair multipel myeloom: • In combinatie met bortezomib en dexamethason bij patiënten die minstens één eerdere behandeling hebben gehad; en • In combinatie met pomalidomide en dexamethason bij patiënten die minstens één eerdere behandeling hebben gehad, inclusief een behandeling met lenalidomide. |
14/04/2025 |
| Duvyzat | givinostat | Givinostat-programma voor gebruik in schrijnende gevallen (Compassionate Use Programme, CUP) voor de behandeling van ambulante patiënten van 6 jaar en ouder met Duchenne spierdystrofie (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) | 11/04/2025 |
| Teplizumab | Teplizumab | Teplizumab is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder met diabetes type 1 stadium 2 om het begin van diabetes type 1 stadium 3 uit te stellen Teplizumab wordt toegediend via intraveneuze infusie (gedurende minimaal 30 minuten), waarbij de dosering wordt bepaald op basis van het lichaamsoppervlak. De dosering wordt eenmaal daags gedurende 14 opeenvolgende dagen als volgt toegepast: • Dag 1: 65 μg/m2 • Dag 2: 125 μg/m2 • Dag 3: 250 μg/m2 • Dag 4: 500 μg/m2 • Dag 5 t/m 14: 1030 uur μg/m2 Als een geplande infusie met teplizumab wordt gemist, moet de behandeling op de volgende geplande dag worden voortgezet en moeten de resterende doses op de volgende dagen worden toegediend om de behandeling van 14 dagen te voltooien. Er mogen geen twee doses op dezelfde dag worden toegediend. Teplizumab moet vóór toediening worden verdund. |
02/04/2025 |
| Aspaveli | Pegcetacoplan | Behandeling van primaire immuuncomplex- en C3-gemedieerde glomerulopathie | 21/03/2025 |
| Fintepla | Fenfluramine hydrochloride | behandeling van patiënten met CDKL5-syndroom die de studie ZX008-2103 (EP0216, EudraCT nummer 2021-003222-76) hebben afgerond | 18/03/2025 |
| ELAHERE | mirvetuximab soravtansine | In monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met FRα-positieve, platinumresistente hooggradig sereus epitheliale ovarium-, eileider- of primaire peritoneale kanker die eerder één tot drie systemische behandelschema's hebben gekregen. | 26/02/2025 |
| Vorasidenib | vorasidenib | monotherapie voor de behandeling van predominantly non-enhancing graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2021, met een isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1) R132-mutatie of isocitraatdehydrogenase-2 (IDH2) R172-mutatie bij volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder met een gewicht > 40 kg die alleen een chirurgische ingreep hebben ondergaan, waaronder biopsie, subtotale resectie of totale resectie en geen onmiddellijke nood hebben aan radiotherapie of chemotherapie | 31/01/2025 |
| TAGRISSO® | Osimertinib | Voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde, niet-resectabele NSCLC bij wie de tumoren EGFR exon-19-deleties of exon-21 (L858R)-substitutiemutaties vertonen en bij wie er geen ziekteprogressie optrad tijdens of na platinabevattende chemoradiotherapie. | 22/01/2025 |
| Xtandi | enzalutamide | Als monotherapie of in combinatie met androgeendeprivatietherapie voor de behandeling van volwassen mannen met niet-gemetastaseerd, hormoongevoelig prostaatcarcinoom (nmHSPC) met een hoog risico biochemisch recidief (BCR) die niet in aanmerking komen voor salvage-radiotherapie | 19/02/2025 |
| Belumosudil | Belumosudil | chronische Graft Versus Host Disease (cGVHD) na het falen van minstens 2 voorafgaande systemische behandelingen | 07/11/2024 |
| Lynparza | Olaparib | Lynparza® (olaparib) in combinatie met durvalumab voor de onderhoudsbehandeling van volwassen patiënten met primair gevorderd of recidiverend ‘mismatchrepair’-proficiënt (pMMR) endometriumcarcinoom, waarbij geen ziekteprogressie optrad bij eerstelijnsbehandeling met durvalumab in combinatie met carboplatine en paclitaxel. | 05/11/2024 |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | Acetylcholinereceptor-antilichaam negatieve patiënten met gMG, die deelnamen aan en de studie ARGX-113-2002 hebben afgerond OF die werden behandeld via “early access” | 29/10/2024 |
| Orserdu | elacestrant | Behandeling van postmenopauzale vrouwen, en mannen, met oestrogeenreceptor (ER)-positieve, HER2-negatieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker met een activerende ESR1-mutatie, die ziekteprogressie hebben na één of twee lijnen endocriene behandeling, waaronder een CDK 4/6-remmer. | 11/10/2024 |
| Brukinsa | zanubrutinib | volwassen patiënten met recidiverend / refractair mantelcel lymfoom (R/R MCL) die minstens één eerdere behandeling hebben ontvangen, toegang te geven tot zanubrutinib (Brukinsa®) als monotherapie. | 30/09/2024 |
| Ultomiris | Ravulizumab | behandeling van volwassen patiënten met Neuromyelitis optica-spectrumstoornis (NMOSD) die positief zijn voor antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4 +) | 17/09/2024 |
| Bimzelx | Bimekizumab | Volwassenen met matige tot ernstige hidradenitis suppurativa (HS) (acne inversa) | 29/10/2024 |
| Cibinqo | abrocitinib | de behandeling van adolescenten (12-17 jaar) met ernstige atopische dermatitis of die hebben deelgenomen aan de Abrocitinib Expanded Access JADE REAL – B7451064 met EudraCT-referentie 2020-003610-12. | 23/04/2024 |
| Winrevair | sotatercept | Sotatercept zal beschikbaar zijn voor een groep volwassen patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) met WHO functionele klasse (FC) II/III. | 03/12/2024 |
| BALVERSA | erdafitinib | Dit Compassionate Use Programma (CUP) is bedoeld om vroege toegang tot erdafitinib te geven aan volwassen patiënten met lokaal gevorderd, niet-reseceerbaar of gemetastaseerd urotheelcarcinoom (UC), van wie de tumoren bepaalde genetische veranderingen van de fibroblastgroeifactorreceptor (FGFR) hebben, die ziekteprogressie hebben tijdens of na ten minste één lijn van PD-1 of PD-L1-remmer in de lokaal gevorderde, niet-reseceerbare of gemetastaseerde behandelingssetting. | 03/04/2024 |
| Fintepla for DS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla voor de behandeling van patiënten met Dravetsyndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114-42), of de open-label studie EP0213 (ClinicalTrials.gov ID-nummer NCT06118255) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. | 03/04/2024 |
| Fintepla for LGS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla voor de behandeling van patiënten met Lennox-Gastaut syndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114- 42), of de open-label studie FFA-LGS (EudraCT nummer 2015-004008-46) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. | 03/04/2024 |
| Olorofim | Olorofim | invasieve schimmelinfecties voor patiënten die geen alternatieve behandelopties hebben. | 18/01/2024 |
| Talzenna | talazoparib | in combinatie met Xtandi (enzalutamide) voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (mCRPC) bij wie chemotherapie niet klinisch geïndiceerd is | 30/04/2025 |
| Sparsentan | Sparsentan | Behandeling van volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) met een eiwituitscheiding in de urine > 1 g perdag met sparsentan | 19/10/2023 |
| Sunlenca | Lenacapavir | in combinatie met andere antiretrovirale middelen, voor de behandeling van volwassen patiënten met multidrug resistente HIV-1-infectie, voor wie het anders niet mogelijk is om een suppressief antiviraal regime samen te stellen | 02/10/2023 |
| Nirogacestat | Nirogacestat | progressieve desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF) | 15/03/2024 |
|
amivantamab |
behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie. |
04/04/2023
|
|
|
bulevirtide |
behandeling van plasma‐ (of serum‐) HDV‐RNA‐positieve patiënten met een chronische infectie met het hepatitis delta‐virus (HDV) en met gecompenseerde leverziekte |
04/04/2023
|
|
|
obeticholic acid |
Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid |
08/03/2024 |
|
|
Metreleptine |
Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen. |
20/03/2023
|
|
|
tofersen |
amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1) |
03/07/2024 |
|
|
Pritelivir |
behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten |
12/03/2024 |
|
|
Human immunoglobuline |
Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom. |
07/10/2022 |
|
|
pitolisant |
voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSA‐therapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren. |
07/10/2022 |
|
|
odevixibat |
behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom. |
12/01/2024 |
|
|
Avacopan |
in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen |
05/09/2022 |
|
|
sebelipase alfa |
behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06) |
11/08/2022 |
|
|
asciminib |
Patiënten met T315I‐mutatie en met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's |
28/11/2024 |
|
|
Leriglitazone |
Behandeling van ataxie van Friedreich |
09/08/2022 |
|
|
Velmanase alfa |
Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose. |
29/07/2022 |
|
|
Ruxolitinib |
behandeling van corticosteroïden‐refractaire acute graft‐versus‐host‐ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
01/06/2023 |
|
|
Ruxolitinib |
de behandeling van corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
22/06/2023
|