Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie Laatste update
Amvuttra vutrisiran behandeling van patiënten met transthyretine gemedieerde amyloïdose (ATTR amyloïdose) met cardiomyopathie (ATTR-CM) 25/04/2025
plozasiran plozasiran Familiair chylomicronemie-syndroom (FSC) 23/04/2025
Jayprica®  pirtobrutinib Pirtobrutinib voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair chronisch lymfocytaire leukemie (CLL) of klein lymfocytair lymfoom (SLL), die zijn blootgesteld aan een Bruton’s tyrosinekinaseremmer (BTK) en venetoclax (d.w.z. dubbel-blootgestelde patiënten). 23/04/2025
Welireg® Belzutifan Belzutifan (Welireg®) wordt aanbevolen voor de behandeling van volwassen patiënten die lijden aan de ziekte van Von Hippel-Lindau (VHL) en die therapie behoeven voor het hieraan gekoppelde gelokaliseerd niercelcarcinoom (RCC), centraal zenuwstelsel (CNS) hemangioblastoom of neuro-endocriene tumor in de pancreas (pNET) en waarvoor lokale procedures ongeschikt zijn. 22/04/2025
Vyvgart efgartigimod alfa Medisch Nood Programma (MNP) met Vyvgart® 1000 mg, oplossing voor subcutane injectie als monotherapie, voor volwassen patiënten met actieve progressieve of recidiverende chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP) a na eerdere behandeling met immunogobulines en/of corticosteroïden. 18/04/2025
Kisqali Ribociclib De adjuvante behandeling van patiënten met ribociclib bij wie vroeg stadium hormoonreceptor-positieve (HR+), humane epidermale groeifactor receptor 2-negatieve (HER2─) borstkanker is vastgesteld (stadia II en III) en die adjuvante behandeling nodig hebben met een op endocriene behandeling gebaseerd schema. 17/04/2025
Blenrep Belantamab mafodotin Belantamab mafodotin is geïndiceerd bij volwassenen voor de behandeling van recidiverend of refractair multipel myeloom:
•    In combinatie met bortezomib en dexamethason bij patiënten die minstens één eerdere behandeling hebben gehad; en
•    In combinatie met pomalidomide en dexamethason bij patiënten die minstens één eerdere behandeling hebben gehad, inclusief een behandeling met lenalidomide.
14/04/2025
Duvyzat givinostat Givinostat-programma voor gebruik in schrijnende gevallen (Compassionate Use Programme, CUP) voor de behandeling van ambulante patiënten van 6 jaar en ouder met Duchenne spierdystrofie (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 11/04/2025
Teplizumab Teplizumab Teplizumab is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder met diabetes type 1 stadium 2 om het begin van diabetes type 1 stadium 3 uit te stellen
Teplizumab wordt toegediend via intraveneuze infusie (gedurende minimaal 30 minuten), waarbij de dosering wordt bepaald op basis van het lichaamsoppervlak. De dosering wordt eenmaal daags gedurende 14 opeenvolgende dagen als volgt toegepast:
•    Dag 1: 65 μg/m2
•    Dag 2: 125 μg/m2
•    Dag 3: 250 μg/m2
•    Dag 4: 500 μg/m2
•    Dag 5 t/m 14: 1030 uur μg/m2
Als een geplande infusie met teplizumab wordt gemist, moet de behandeling op de volgende geplande dag worden voortgezet en moeten de resterende doses op de volgende dagen worden toegediend om de behandeling van 14 dagen te voltooien. Er mogen geen twee doses op dezelfde dag worden toegediend.
Teplizumab moet vóór toediening worden verdund.
02/04/2025
Aspaveli Pegcetacoplan Behandeling van primaire immuuncomplex- en C3-gemedieerde glomerulopathie 21/03/2025
Fintepla Fenfluramine hydrochloride behandeling van patiënten met CDKL5-syndroom die de studie ZX008-2103 (EP0216, EudraCT nummer 2021-003222-76) hebben afgerond 18/03/2025
ELAHERE mirvetuximab soravtansine In monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met FRα-positieve, platinumresistente hooggradig sereus epitheliale ovarium-, eileider- of primaire peritoneale kanker die eerder één tot drie systemische behandelschema's hebben gekregen. 26/02/2025
Vorasidenib vorasidenib monotherapie voor de behandeling van predominantly non-enhancing graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2021, met een isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1) R132-mutatie of isocitraatdehydrogenase-2 (IDH2) R172-mutatie bij volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder met een gewicht > 40 kg die alleen een chirurgische ingreep hebben ondergaan, waaronder biopsie, subtotale resectie of totale resectie en geen onmiddellijke nood hebben aan radiotherapie of chemotherapie 31/01/2025
TAGRISSO® Osimertinib Voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde, niet-resectabele NSCLC bij wie de tumoren EGFR exon-19-deleties of exon-21 (L858R)-substitutiemutaties vertonen en bij wie er geen ziekteprogressie optrad tijdens of na platinabevattende chemoradiotherapie. 22/01/2025
Xtandi enzalutamide Als monotherapie of in combinatie met androgeendeprivatietherapie voor de behandeling van volwassen mannen met niet-gemetastaseerd, hormoongevoelig prostaatcarcinoom (nmHSPC) met een hoog risico biochemisch recidief (BCR) die niet in aanmerking komen voor salvage-radiotherapie 19/02/2025
Belumosudil Belumosudil chronische Graft Versus Host Disease (cGVHD) na het falen van minstens 2 voorafgaande systemische behandelingen 07/11/2024
Lynparza Olaparib Lynparza® (olaparib) in combinatie met durvalumab voor de onderhoudsbehandeling van volwassen patiënten met primair gevorderd of recidiverend ‘mismatchrepair’-proficiënt (pMMR) endometriumcarcinoom, waarbij geen ziekteprogressie optrad bij eerstelijnsbehandeling met durvalumab in combinatie met carboplatine en paclitaxel. 05/11/2024
Vyvgart efgartigimod alfa Acetylcholinereceptor-antilichaam negatieve patiënten met gMG, die deelnamen aan en de studie ARGX-113-2002 hebben afgerond OF die werden behandeld via “early access” 29/10/2024
Orserdu  elacestrant Behandeling van postmenopauzale vrouwen, en mannen, met oestrogeenreceptor (ER)-positieve, HER2-negatieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker met een activerende ESR1-mutatie, die ziekteprogressie hebben na één of twee lijnen endocriene behandeling, waaronder een CDK 4/6-remmer. 11/10/2024
Brukinsa zanubrutinib volwassen patiënten met recidiverend / refractair mantelcel lymfoom (R/R MCL) die minstens één eerdere behandeling hebben ontvangen, toegang te geven tot zanubrutinib (Brukinsa®) als monotherapie. 30/09/2024
Ultomiris Ravulizumab behandeling van volwassen patiënten met Neuromyelitis optica-spectrumstoornis (NMOSD) die positief zijn voor antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4 +)  17/09/2024
Bimzelx Bimekizumab Volwassenen met matige tot ernstige hidradenitis suppurativa (HS) (acne inversa)  29/10/2024
Cibinqo abrocitinib de behandeling van adolescenten (12-17 jaar) met ernstige atopische dermatitis of die hebben deelgenomen aan de Abrocitinib Expanded Access JADE REAL – B7451064 met EudraCT-referentie 2020-003610-12. 23/04/2024
Winrevair sotatercept Sotatercept zal beschikbaar zijn voor een groep volwassen patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) met WHO functionele klasse (FC) II/III. 03/12/2024
BALVERSA erdafitinib Dit Compassionate Use Programma (CUP) is bedoeld om vroege toegang tot erdafitinib te geven aan volwassen patiënten met lokaal gevorderd, niet-reseceerbaar of gemetastaseerd urotheelcarcinoom (UC), van wie de tumoren bepaalde genetische veranderingen van de fibroblastgroeifactorreceptor (FGFR) hebben, die ziekteprogressie hebben tijdens of na ten minste één lijn van PD-1 of PD-L1-remmer in de lokaal gevorderde, niet-reseceerbare of gemetastaseerde behandelingssetting. 03/04/2024
Fintepla for DS Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) Fintepla voor de behandeling van patiënten met Dravetsyndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114-42), of de open-label studie EP0213 (ClinicalTrials.gov ID-nummer NCT06118255) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. 03/04/2024
Fintepla for LGS Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) Fintepla voor de behandeling van patiënten met Lennox-Gastaut syndroom die de open-label studie ZX008-1900 (EP0215, EudraCT nummer 2019-001331-31), of de open label studie getiteld “Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën” (EudraCT nummer 2011-004114- 42), of de open-label studie FFA-LGS (EudraCT nummer 2015-004008-46) hebben afgerond en die, naar de mening en het klinisch oordeel van de behandelend arts, baat zouden blijven hebben bij behandeling met Fintepla 2,2 mg/ml orale oplossing (fenfluramine), die nog niet commercieel beschikbaar is in België. 03/04/2024
Olorofim Olorofim invasieve schimmelinfecties voor patiënten die geen alternatieve behandelopties hebben. 18/01/2024
Talzenna talazoparib in combinatie met Xtandi (enzalutamide) voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (mCRPC) bij wie chemotherapie niet klinisch geïndiceerd is 30/04/2025
Sparsentan Sparsentan Behandeling van volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) met een eiwituitscheiding in de urine > 1 g perdag met sparsentan  19/10/2023
Sunlenca Lenacapavir in combinatie met andere antiretrovirale middelen, voor de behandeling van volwassen patiënten met multidrug resistente HIV-1-infectie, voor wie het anders niet mogelijk is om een suppressief antiviraal regime samen te stellen 02/10/2023
Nirogacestat Nirogacestat progressieve desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF) 15/03/2024

Rybrevant

amivantamab

behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie.

04/04/2023

 

Hepcludex

bulevirtide

behandeling van plasma (of serum) HDVRNApositieve patiënten met een chronische infectie met het hepatitis deltavirus (HDV) en met gecompenseerde leverziekte

04/04/2023

 

Ocaliva®

obeticholic acid

Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de langetermijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid

08/03/2024

Myalepta

Metreleptine

Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.

20/03/2023

 

Tofersen

tofersen

amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1)

03/07/2024

Pritelivir

Pritelivir

behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten

12/03/2024

Privigen

Human immunoglobuline

Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.

07/10/2022

Ozawade

pitolisant

voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSAtherapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren.

07/10/2022

Bylvay

odevixibat

behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom.

12/01/2024

Avacopan

Avacopan

in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen

05/09/2022

Kanuma

sebelipase alfa

behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06)

11/08/2022

Scemblix

asciminib

Patiënten met T315I‐mutatie en met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's

28/11/2024

Leriglitazone

Leriglitazone

Behandeling van ataxie van Friedreich

09/08/2022

Velmanase alfa®

Velmanase alfa

Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.

29/07/2022

Jakavi

Ruxolitinib

behandeling van corticosteroïden‐refractaire acute graft‐versus‐host‐ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven

01/06/2023

Jakavi

Ruxolitinib

de behandeling van corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven

22/06/2023

 

 

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op