Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Raxone® Idebenone Patiënten met Duchenne spierdystrofie die DELOS studie afgerond (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Blincyto® Blinatumomab volwassen patiënten met B-precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL) in complete remissie gedefinieerd als een gehalte van minder of gelijk aan 5% blasten in het beenmerg na minstens drie intensieve chemotherapeutische behandelingen en met een minimale residuele ziekte op een niveau van ≥ 10-4.
Metycor® Metyparone Syndroom van endogene Cushing in patienten die deel namen aan de extensie van PROMPT-onderzoek waarin ze behandeld werden met metyrapon
Briviact® Brivaracetam Adjuvante therapie voor de behandeling van partiële aanvallen met of zonder secundaire generalisatie bij volwassenen, adolescenten en kinderen vanaf 4 jaar met epilepsie
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) endogeen cushingsyndroom
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 tot en met 11 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

Revlimid®

Lenalidomide Derdelijnsbehandeling van diffuus grootcellig B‐lymfoom.
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie
Alpelisib Alpelisib

In combinatie met fulvestrant of letrozole voor postmenopauzale vrouwen en voor mannen met endocriene resistente hormoonreceptorpositieve (HR+) HER2-negatieve (HER2-) metastatische borstkanker, die hervallen of progressief zijn na minstens 3 voorafgaande systemische behandelingen voor hun gevorderde of metastatische ziekte, en die specifieke PIK3CA hotspotmutaties hebben.

Velmanase alfa® Velmanase alfa Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.
Erleada® apalutamide Behandeling, in combinatie met androgeen deprivatie therapie, van volwassen mannen met castratie resistente prostaatkanker met een PSA verdubbelingstijd van minder dan of gelijk aan 10 maanden (PSADT ≤ 10 maanden) en geen aantonbare metastasen, op basis van de gebruikte beeldvorming in de klinische praktijk.
Gilteritinib (ASP2215)

gilteritinib (ASP2215)

Behandeling van patiënten met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3) gemuteerde recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) zonder toegang tot vergelijkbare of alternatieve therapie.
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.
Ocaliva® obeticholic acid Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.

Privigen

Human immunoglobuline Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.
Libtayo Cemiplimab Behandeling van patiënten met gemetastaseerd of lokaal gevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom die geen kandidaat zijn voor curatieve chirurgie of curatieve bestraling.

Olorofim

F901318 Behandeling van invasieve schimmel infecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp, Aspergillus spp. en andere zeldzame en/of resistente schimmels bij patiënten voor wie geschikte alternatieve behandelingsopties ontbreken.

Yescarta®

Axicabtagene ciloleucel Behandeling van agressieve aandoeningen bij volwassenen met primair mediastinaal B-cellymfoom (PMBCL). Deze aandoeningen tasten uw lymfeweefsel aan (deel van het immuunsysteem) dat een type witte bloedcel aantast die B-lymfocyt wordt genoemd, en andere organen in uw lichaam

Myalepta

Metreleptine Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.
Esbriet Pirfenidon Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189.
Lorlatinib Lorlatinib (PF-06463922) Metastatische NSCLC (Stage IV, AJCC v7.0) die een ALK-herschikking bevat of die een ROS1-herschikking bevat
Vitrakvi Larotrectinib Behandeling van volwassenen en kinderen met een lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumor met een NTRK-genfusie (NTRK = Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) die niet afdoende behandeld kunnen worden met de beschikbare behandelingen
Esbriet pirfenidone behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40)
Fremanezumab (TEV-48125) Fremanezumab (TEV-48125) patiënten met episodische migraine of chronische migraine die met succes (volgens het protocol) studie TV48125‐CNS‐30051 of de behadelingsfase van studie TV48125‐CNS‐30068 hebben afgerond
Humira® adalimumab actieve matig tot ernstige juveniele colitis ulcerosa.

Tecentriq

Atezolizumab Rerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde triple negatieve, PD-L1 positieve borstknaker, in combinatie met nab-paclitaxel.

Siponimod

BAF312

Behandeling van volwassen patiënten met secundaire multiple sclerose (SPMS).

Xarelto Rivaroxaban

Tegelijkertijd toegediend met acetylsalicylzuur (ASA), voor de behandeling van patiënten met coronaire hartziekte (CHZ) met een hoog risico op ischemische voorvallen

Fycompa® perampanel Partiële aanvallen voor patiënten die eerder aan studie 311 hebben deelgenomen en <12 jaar oud zijn.
Keytruda® pembrolizumab In combinatie met platinum- en 5-fluoro-uracil (5‑FU)-chemotherapie, is geïndiceerd voor de eerstelijnsbehandeling van gemetastaseerd of inoperabel terugkerend hoofd-halsplaveiselcelcarcinoom (HNSCC) bij volwassenen bij wie de tumoren PD-L1-expressie vertonen met een CPS =0.
Erleada® apalutamide in combinatie met androgeendeprivatietherapie (ADT) voor de behandeling van gemetastaseerde hormoongevoelige prostaatkanker (mHSPC) bij volwassen mannen.

Adcetris

Brentuximab vedotin

in combinatie met cyclofosfamide (C), doxorubicine (H) en prednison (P), (CHP) voor de behandeling van volwassen patiënten met een voorheen onbehandeld systemisch anaplastisch grootcellig lymfoom (sALCL)

Ipatasertib (MO40153) Ipatasertib (MO40153) in combinatie met paclitaxel in PIK3CA/AKT1/PTEN-gewijzigde, lokaal gevorderde of metastatische triple-negatieve borstkanker of hormoonreceptor-positieve HER2-negatieve borstkanker.
Aubagio® teriflunomide Relapsing remitting multiple sclerose in de pediatrische populatie.
Entrectinib Entrectinib behandeling van volwassen patiënten, met een NTRK-fusie positieve lokaal gevorderde of gemetastaseerde solide tumor.
RoActemra tocilizumab behandeling van patiënten van 50 jaar of ouder met actieve Giant Cell Arteritis die niet adequaat kunnen worden behandeld met de huidige standaard GC-therapie.
Kadcyla trastuzumab emtansine in monotherapie voor de adjuvante behandeling van volwassen patiënten met HER2-positieve vroege borstkanker, die invasieve restziekte hebben in de borst en/of de lymfeklieren na een op taxaan-gebaseerde en HER2-gerichte neoadjuvante behandeling.

Givlaari®

givosiran behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten (≥ 12 jaar oud)

Lonsurf®

trifluridine/tipiracil monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerd maagcarcinoom, met inbegrip van adenocarcinoom van de gastro-oesofageale junctie, die eerder zijn behandeld met ten minste twee eerdere systemische behandelingsschema’s voor gevorderde ziekte.

Ajovy®

fremanezumab Profylaxe van migraine bij volwassen die ten minste 8 maandelijkse migraine dagen hebben, die eerder faalden in ten minste 2 preventieve behandelingsklassen en die niet naar tevredenheid kan worden behandeld met de andere goedgekeurde en commercieel beschikbare alternatieve behandelingen, in overeenstemming met klinische richtlijnen, vanwege problemen met de werkzaamheid en / of veiligheid.
Tecentriq® atezolizumab in combinatie met bevacizumab, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met een gevorderd of niet-resectabel hepatocellulair carcinoom (HCC) die niet eerder werden behandeld met systemische therapie
Spravato® Esketamine

in combinatie met een SSRI of SNRI voor therapieresistente depressie (depressieve stoornis) bij volwassenen die niet hebben gereageerd op ten minste twee verschillende behandelingen met antidepressiva in de huidige matige tot ernstige depressieve episode).

Cyramza® ramucirumab behandeling van volwassen patiënten, met gevorderd of niet-reseceerbaar hepatocellulair carcinoom (HCC) met een serum alpha fetoproteïne (AFP) van ≥ 400 ng/ml, die eerder met systemische therapie behandeld zijn.
Risdiplam® risdiplam behandeling van patiënten die lijden aan spinale musculaire atrofie (SMA) type 1
Zejula® niraparib onderhoudsbehandeling van volwassen vrouwelijke patiënten met met een gevorderd, hooggradig BRCA1/2 wild-type ovarium-, tuba- of primair peritoneaal carcinoom die een (gedeeltelijke of volledige) respons vertonen na een eerstelijns platinabevattende chemotherapie
VX-445/TEZ/IVA elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor patiënten met cystische fibrose (CF) met dringende behoeften die 12 jaar of ouder zijn, heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functie (MF) mutatie (F-/MF-genotypen) hebben
esketamine esketamine

therapieresistente depressie (depressieve stoornis bij volwassenen die niet hebben gereageerd op ten minste twee verschillende behandelingen met antidepressiva in de huidige matige tot ernstige depressieve episode).

Vimpat® lacosamide

Adjuvante therapie bij de behandeling van partiële aanvallen met of zonder secundaire generalisatie bij volwassenen, adolescenten en kinderen vanaf 4 jaar met epilepsie.

VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor patiënten met cystische fibrose (CF) met dringende behoeften van 12 jaar of ouder die homozygoot zijn voor F508del (F/F-genotypen)

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 01/07/2020