Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.
Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.
Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.
Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
- Annex X : Application form re-evaluation
Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.
FAQ
Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :
FAQ (Engelse versie)
Goedgekeurde programma's
| Handelsnaam | Werkzame stof | Indicatie | |
| Translarna® | ataluren | spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden. | |
|
Asfotase alfa |
langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. | ||
| iNOmax® | iNOmax | patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie | |
| Velmanase alfa® | Velmanase alfa | Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose. | |
| Jakavi | Ruxolitinib | Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven. | |
| Ocaliva® | obeticholic acid | Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid | |
| Jakavi | Ruxolitinib | Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven. | |
| Human immunoglobuline | Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom. | ||
| F901318 | Behandeling van invasieve schimmel infecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp, Aspergillus spp. en andere zeldzame en/of resistente schimmels bij patiënten voor wie geschikte alternatieve behandelingsopties ontbreken. | ||
| Metreleptine | Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen. | ||
| Esbriet | Pirfenidon | Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189. | |
| Esbriet | pirfenidone | behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40) | |
| esketamine | esketamine |
ESK is bedoeld voor therapieresistente depressie (depressieve stoornis bij volwassenen die niet hebben gereageerd op ten minste twee verschillende behandelingen met antidepressiva in de huidige matige tot ernstige depressieve episode). ESK moet gegeven worden in combinatiemet een SSRI of SNRI. |
|
| Vamorolone |
Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione |
behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15‐004‐studie voltooien |
|
| Lumasiran | lumasiran | behandeling van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) die ten minste de geschatte leeftijd van 37 zwangerschapsweken (voldragen baby) hebben bereikt bij de toestemming (of instemming). | |
| Perampanel |
Behandeling van aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS) voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar. |
||
| Tolvaptan | Tolvaptan | behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid | |
| Verquvo® | Vericiguat | Patiënten met symptomatisch chronisch hartfalen (New York Heart Association (NYHA) Klasse II-III-IV) met een verminderde ejectiefractie die gestabiliseerd zijn na een recente episode van decompensatie waarvoor een i.v. behandeling vereist was. | |
| Rinvoq® | upadacitinib | de behandeling van adolescenten (12-17 jaar) met ernstige atopische dermatitis die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie | |
| Selinexor | selinexor | Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond. | |
| Rybrevant | amivantamab | behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie. | |
| Enhertu® | trastuzumab deruxtecan | monotherapie bij volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde HER2-positieve borstkanker die twee of meer voorgaande anti-HER2-gerichte behandelingen hebben ondergaan | |
| sebelipase alfa |
behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06) |
||
| Norditropin® | somatotropin | groeistoornissen bij patiënten met achondroplasie/hypochondroplasie | |
| Inrebic® | fedratinib | behandeling van ziekte-gerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassen patiënten met primaire myelofibrose, myelofibrose na polycythaemia vera of myelofibrose na essentiële trombocytemie die met ruxolitinib zijn behandeld. | |
| Selumetinib | Selumetinib | neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar | |
| Tebentafusp | tebentafusp | HLA-A*02:01 positieve patiënten met metastatisch uveaal melanoom (mUM) | |
| Nexviadyme | avalglucosidase alfa | behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan de klinische studie COMET (EFC14028) of NEO-EXT (LTS13769) en deze hebben verlaten | |
| Xenpozyme | olipudase alfa | zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten | |
| asciminib | asciminib | Patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's | |
| tucatinib (ONT-380) | in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met HER2 positieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker, die ten minste 2 voorafgaande anti HER2 behandelschema’s hebben gekregen. | ||
| Leriglitazone | Leriglitazone | Behandeling van ataxie van Friedreich | |
| Darzalex | daratumumab | in combinatie met cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde systemische lichte‐keten (AL)‐amyloïdose | |
| Evrenzo® | roxadustat | De behandeling van symptomatische anemie bij chronische nierziekte (chronic kidney disease, CKD) bij niet‐dialyse‐ en dialysepatiënten, en waar het gebruik van een beschikbare behandeling (IV-ijzer of injecteerbare ESA's) niet geschikt is of naar verwachting niet geschikt is, of patiënten met een bekende contra-indicatie voor de momenteel beschikbare behandeling of die de momenteel beschikbare behandeling niet verdragen, of naar verwachting niet verdragen | |
| Jardiance® | empagliflozin | behandeling van volwassen patiënten met hartfalen met behouden ejectiefractie (LVEF >40%) | |
| Aspaveli® | pegcetacoplan | Behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die anemisch zijn na behandeling met een C5 remmer gedurende ten minste 3 maanden. | |
| Verzenios | abemaciclib | in combinatie met endocriene therapie als adjuvante behandeling van volwassen patiënten met klierpositieve vroege borstkanker (HR+/HER2-) met een verhoogd risico op recidief | |
| Pritelivir | Pritelivir | behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten | |
| Adtralza | tralokinumab | ernstige atopische dermatitis in adolescente patiënten (12- <18 jaar) die in aanmerking komen voor systemische therapie (inclusief patiënten die uit de open-label extensiestudie ECZTEND – LP0162-1337 komen met EudraCT referentie 2018-000746-19) | |
| teclistamab | teclistamab | monotherapie te bieden voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom die ten minste drie eerdere therapielijnen hebben ontvangen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti‐CD38‐antilichaam en die alle beschikbare behandelingsmogelijkheden die als lokale standaardzorg toegankelijk zijn, hebben uitgeput en bij wie ziekteprogressie is aangetoond bij de laatste therapie |
|
| Avacopan | Avacopan | in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen | |
| Bylvay | odevixibat | behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom. | |
| Imfinzi + tremelimumab | durvalumab + tremelimumab | eerstelijnsbehandeling bij patiënten met inoperabel hepatocellulair carcinoom. | |
| Nubeqa | darolutamide | behandeling van gemetastaseerde hormoonsensitieve prostaatkanker (mHSPC) in combinatie met ADT en docetaxel. | |
| Ozawade | pitolisant | voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSA‐therapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren. | |
| dupilumab |
de behandeling van patiënten met ernstige chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP) en comorbide astma die hebben deelgenomen aan de klinische fase 4‐studie EVEREST (LPS16747) en deze hebben verlaten |
||
| Kapruvia | difelikefalin | behandeling van matige tot ernstige pruritus geassocieerd met chronische nierziekte (CNZaP) bij volwassen patiënten (>18 jaar) die hemodialyse (HD) ondergaan | |
| Minjuvi | Tafasitamab | de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B‐cel lymfoom (DLBCL), die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie (ASCT) | |
| Tofersen | tofersen | amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1) | |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | als aanvulling op de standaardtherapiebehandeling voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren en die onvoldoende reageren op conventionele behandelingen, klinisch niet in aanmerking komen of een contraindicatie hebben voor behandeling met goedgekeurde en commercieel beschikbare behandeling en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische proef. | |
| Ultomiris | ravulizumab | behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die de Open Label Extension van de fase III studies ALXN1210‐PNH‐301 (EudraCT Nr: 2016‐002025‐11) of ALXN1210‐PNH‐303 (EudraCT Nr: 2017‐002370‐39) | |
| Ultomiris | ravulizumab | de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) die de open‐label extensie van de fase III‐studies ALXN1210‐aHUS‐311 (EudraCT Nr: 2016‐002027‐29) of ALXN1210‐ aHUS‐312 (EudraCT Nr: 2016‐002499‐29) hebben voltooid | |
| Rinvoq | updacitinib | Behandeling van volwassen patiënten met actieve ziekte van Crohn die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie voor hun ernstige of levensbedreigende aandoening | |
| Olorofim | Olorofim | invasieve schimmelinfecties voor patiënten die geen alternatieve behandelopties hebben | |