Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Elk dossier moet worden ingediend samen met de betaling van een bijdrage. Voor elk volledig dossier (cfr. artikel 106, § 6, en artikel 108, § 6, van het bovenvermelde koninklijk besluit van 14 december 2006) moet 18525€ betaald worden voor gebruik in schrijnende gevallen en 11296€ voor een medisch noodprogramma. Voor elk amendement (cfr. artikel 106, § 5, 5e lid en artikel 108, § 5, 5e lid, van het bovenvermelde koninklijk besluit van 14 december 2006) moet 4635,82€ betaald worden. De betaling dient te gebeuren op volgend rekeningnummer van het FAGG: 679-0001514-59.

De gegevens van de bank:

Financiële Post
Antwerpse steenweg 59
B-1100, Brussel (België)

SWIFT code: PCHQBEBB
IBAN code: BE84 6790 0015 1459

Gelieve als mededeling bij de overschrijving ”CUP” of “MNP” te vermelden gevolgd door de naam van het betrokken product. Dit geldt eveneens voor een amendement met de extra vermelding “amendement”.

Voor de jaarlijkse of semestriële rapportage van vermoedens van onverwachte ernstige bijwerkingen (cfr. artikel 106, § 5, derde lid, en artikel 108, § 5, derde lid, van het koninklijk besluit van 14 december 2006) moet 2671€ betaald worden voor gebruik in schrijnende gevallen en 2410€ voor een medisch noodprogramma op het bovenvermelde rekeningnummer met als mededeling ”CUP” of “MNP” en de naam van het betrokken product, gevolgd door de extra vermelding “ASR/SSR”.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Raxone® Idebenone Patiënten met Duchenne spierdystrofie die DELOS studie afgerond (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Mylotarg® Gemtuzumab Ozogamicin CD33-positieve hervallen of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) of CD33-positieve hervallen/refractaire acute promyelocyten leukemie (APL).
Signifor LAR® Pasireotide Gebruik van pasireotide LAR wordt aanbevolen voor volwassen patiënten met onvoldoende gecontroleerde acromegalie
Raxone® Idebenone Lebers Erfelijke Opticus Atrofie (LHON)
Blincyto® Blinatumomab volwassen patiënten met B-precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL) in complete remissie gedefinieerd als een gehalte van minder of gelijk aan 5% blasten in het beenmerg na minstens drie intensieve chemotherapeutische behandelingen en met een minimale residuele ziekte op een niveau van ≥ 10-4.
Vimpat® Lacosamide Partieel beginnende of gegeneraliseerde tonisch-klonische aanvallen voor patiënten ≥ 16 jaar oud die uit het SP0994 klinische proef komen
Metycor® Metyparone Syndroom van endogene Cushing in patienten die deel namen aan de extensie van PROMPT-onderzoek waarin ze behandeld werden met metyrapon
Briviact® Brivaracetam Voor de behandeling van epilepsiepatiënten vanaf 16 jaar met partiële aanvallen met of zonder secundaire generalisatie. 
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) endogeen cushingsyndroom
RoActemra® tocilizumab Arteriitis temporalis (of reuscelarteriitis)
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 tot en met 11 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Besponsa® inotuzumab ozogamicin recidiverende of refractaire CD22-positieve B-cell precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL)  bij volwassen patiënten
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.

Ocrevus®

ocrelizumab Behandeling van volwassen patiënten met primaire progressieve multiple sclerose.
RoACTEMRA® Tocilizumab Systemische Sclerose

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

Revlimid®

Lenalidomide Derdelijnsbehandeling van diffuus grootcellig B‐lymfoom.
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie
Alpelisib Alpelisib

In combinatie met fulvestrant of letrozole voor postmenopauzale vrouwen en voor mannen met endocriene resistente hormoonreceptorpositieve (HR+) HER2-negatieve (HER2-) metastatische borstkanker, die hervallen of progressief zijn na minstens 3 voorafgaande systemische behandelingen voor hun gevorderde of metastatische ziekte, en die specifieke PIK3CA hotspotmutaties hebben.

Dupixent dupilumab De behandeling van milde-tot-ernstige atopische dermatitis in volwassene patiënten, die kandidaat zijn voor een systemische behandeling (meer bepaald voor patiënten uit de Open Label Extension studie (OLE) – R668-AD-1225)

Xermelo

Telotristat etiprate Behandeling van diarree veroorzaakt door carcinoïdsyndroom in combinatie met therapie met somatostatine-analogen (SSA) bij volwassenen, in geval van onvoldoende controle middels SSA-therapie.
Humira Adalimumab Behandeling van juveniele chronische niet-infectieuze anterieure uveitis bij patiënten vanaf 2 jaar die een ontoereikende respons hebben gehad op conventionele behandeling waaronder topische corticosteroïden en een immunomodulator, of die dergelijke behandelingen niet verdragen of bij wie deze conventionele behandeling niet geschikt is
Velmanase alfa® Velmanase alfa Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.
Zavicefta® Ceftazidime/Avibactam

Behandeling van infecties als gevolg van aerobe, Gram-negatieve organismen bij volwassen patiënten zonder andere beschikbare Dupixent®behandelopties.

Tafinlar + Mekinist Dabrafenib + Trametinib Behandeling van patiënten met gevorderde niet‐kleincellige longkanker met een BRAF V600‐mutatie

Dupixent®

Dupilumab Behandeling van ernstige atopische dermatitis bij volwassen patiënten, niet onder controle met systemische immunosuppressiva gedurende het voorbije jaar.
Apalutamide® apalutamide Behandeling, in combinatie met androgeen deprivatie therapie, van volwassen mannen met castratie resistente prostaatkanker met een PSA verdubbelingstijd van minder dan of gelijk aan 10 maanden (PSADT ≤ 10 maanden) en geen aantonbare metastasen, op basis van de gebruikte beeldvorming in de klinische praktijk.
Gilteritinib (ASP2215)

gilteritinib (ASP2215)

Behandeling van patiënten met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3) gemuteerde recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) zonder toegang tot vergelijkbare of alternatieve therapie.
Tafinlar + Mekinist Dabrafenib  + Trametinib adjuvante behandeling van patiënten met stadium III melanoom dat positief is voor de BRAF V600 mutatie met een hoog risico op herval na complete chirurgische resectie
Lynparza® Olaparib Behandeling van patiënten met een inactiverende of verwachte inactiverende BRCA 1 of 2 mutatie in de kiembaan en die eerder werden behandeld met chemotherapie in de neoadjuvant, adjuvant of metastatische setting voor triple negatieve of HER2-/HR+ borstkanker en die niet in aanmerking komen voor verdere anti-hormonale behandeling.
Tecentriq® Atezolizumab In combinatie met bevacizumab, paclitaxel en carboplatine, voor de eerstelijnsbehandeling van stadium IV of terugkerend gemetastaseerde niet-squameuze niet-kleincellige longkanker (NSCLC) in volwassen patiënten wiens tumor een PD-L1 expressie <50% toont en EGFR of ALK-negatief is.
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.
Ocaliva® obeticholic acid Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.

Privigen

Human immunoglobuline Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 09/10/2018