Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.
Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.
Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.
Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
- Annex X : Application form re-evaluation
Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.
FAQ
Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :
FAQ (Engelse versie)
Goedgekeurde programma's
| Handelsnaam | Werkzame stof | Indicatie | Laatste update |
| Kaftrio | Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor | voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar oud met cystische fibrose (CF) die ten minste één F508del-mutatie hebben in het ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR)-gen | 24/08/2023 |
| Cosentyx | secukinumab | behandeling van actieve matige tot ernstige hidradenitis suppurativa | 17/08/2023 |
| Jemperli | dostarlimab | in combinatie met carboplatine-paclitaxel als eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met mismatch-reparatiedeficiënt (dMMR)/ microsatellietinstabiliteit-hoog (MSI-H) gerecidiveerd of primair gevorderd endometrium-carcinoom en die in aanmerking komen voor systemische therapie | 17/08/2023 |
| Livmarli | maralixibat chloride | behandeling van cholestatische pruritus in patiënten van 2 maanden en ouder met het syndroom van Alagille (ALGS) | 20/06/2023 |
| Nubeqa | darolutamide | bij volwassen mannen voor de behandeling van gemetastaseerde hormoonsensitieve prostaatkanker (mHSPC) in combinatie met ADT en docetaxel | 20/06/2023 |
| Nirogacestat | Nirogacestat | progressieve desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF) | 20/06/2023 |
| Brukinsa | zanubrutinib | de behandeling van volwassen patiënten met recidief/refractaire (R/R) Marginaal Zonelymfoom (MZL) aan tenminste één anti-CD20 antistof bevattende voorbehandeling, en voor wie er geen klinische studies met beschikbaar zijn. | 23/05/2023 |
|
amivantamab |
behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie. |
04/04/2023
|
|
|
bulevirtide |
behandeling van plasma‐ (of serum‐) HDV‐RNA‐positieve patiënten met een chronische infectie met het hepatitis delta‐virus (HDV) en met gecompenseerde leverziekte |
04/04/2023
|
|
|
tabelecleucel |
Monotherapie beschikbaar te stellen voor een groep volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met recidief of refractaire Epstein-Barr-virus-positieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) die ten minste één eerdere therapie hebben ondergaan. Voor patiënten met een solide orgaantransplantatie omvat de voorafgaande therapie chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is. |
28/03/2023 |
|
|
obeticholic acid |
Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid |
23/03/2023 |
|
|
Metreleptine |
Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen. |
20/03/2023
|
|
|
Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione |
behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15‐004‐studie voltooien |
16/03/2023
|
|
|
roxadustat |
De behandeling van symptomatische anemie bij chronische nierziekte (chronic kidney disease, CKD) bij niet‐dialyse‐ en dialysepatiënten, en waar het gebruik van een beschikbare behandeling (IV-ijzer of injecteerbare ESA's) niet geschikt is of naar verwachting niet geschikt is, of patiënten met een bekende contra-indicatie voor de momenteel beschikbare behandeling of die de momenteel beschikbare behandeling niet verdragen, of naar verwachting niet verdragen |
28/02/2023 |
|
|
ravulizumab |
de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) die de open‐label extensie van de fase III‐studies ALXN1210‐aHUS‐311 (EudraCT Nr: 2016‐002027‐29) of ALXN1210‐ aHUS‐312 (EudraCT Nr: 2016‐002499‐29) hebben voltooid |
27/02/2023 |
|
|
updacitinib |
Behandeling van volwassen patiënten met actieve ziekte van Crohn die geen andere geschikte behandelingsoptie hebben en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische studie voor hun ernstige of levensbedreigende aandoening |
27/02/2023 |
|
|
ravulizumab |
behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die de Open Label Extension van de fase III studies ALXN1210‐PNH‐301 (EudraCT Nr: 2016‐002025‐11) of ALXN1210‐PNH‐303 (EudraCT Nr: 2017‐002370‐39) |
02/02/2023 |
|
|
efgartigimod alfa |
als aanvulling op de standaardtherapiebehandeling voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren en die onvoldoende reageren op conventionele behandelingen, klinisch niet in aanmerking komen of een contraindicatie hebben voor behandeling met goedgekeurde en commercieel beschikbare behandeling en niet in aanmerking komen voor deelname aan een klinische proef. |
20/01/2023 |
|
|
tucatinib (ONT-380) |
in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met HER2 positieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker, die ten minste 2 voorafgaande anti HER2 behandelschema’s hebben gekregen. |
21/12/2022 |
|
|
tofersen |
amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1) |
25/08/2023 |
|
|
Pritelivir |
behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten |
01/12/2022 |
|
|
Tafasitamab |
de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B‐cel lymfoom (DLBCL), die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie (ASCT) |
18/11/2022 |
|
|
Perampanel |
Behandeling van aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS) voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar. |
18/10/2022 |
|
|
difelikefalin |
behandeling van matige tot ernstige pruritus geassocieerd met chronische nierziekte (CNZaP) bij volwassen patiënten (>18 jaar) die hemodialyse (HD) ondergaan |
18/10/2022
|
|
|
Human immunoglobuline |
Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom. |
07/10/2022 |
|
|
pitolisant |
voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSA‐therapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren. |
07/10/2022 |
|
|
dupilumab |
de behandeling van patiënten met ernstige chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP) en comorbide astma die hebben deelgenomen aan de klinische fase 4‐studie EVEREST (LPS16747) en deze hebben verlaten |
07/10/2022 |
|
|
darolutamide |
behandeling van gemetastaseerde hormoonsensitieve prostaatkanker (mHSPC) in combinatie met ADT en docetaxel. |
28/09/2022 |
|
|
tremelimumab |
eerstelijnsbehandeling bij patiënten met inoperabel hepatocellulair carcinoom in combinatie met durvalumab |
27/06/2023 |
|
|
odevixibat |
behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom. |
15/09/2022 |
|
|
Avacopan |
in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen |
05/09/2022 |
|
|
sebelipase alfa |
behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06) |
11/08/2022 |
|
|
somatotropin |
groeistoornissen bij patiënten met achondroplasie/hypochondroplasie |
11/08/2022 |
|
|
Selumetinib |
neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar |
11/08/2022 |
|
|
tebentafusp |
HLA-A*02:01 positieve patiënten met metastatisch uveaal melanoom (mUM) |
11/08/2022 |
|
|
olipudase alfa |
zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten |
11/08/2022 |
|
|
asciminib |
Patiënten met T315I‐mutatie en met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's |
17/08/2023 |
|
|
Tolvaptan |
behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid |
10/08/2022 |
|
|
selinexor |
Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond. |
01/09/2023 |
|
|
Leriglitazone |
Behandeling van ataxie van Friedreich |
09/08/2022 |
|
|
avalglucosidase alfa |
behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan de klinische studie COMET (EFC14028) of NEO-EXT (LTS13769) en deze hebben verlaten |
05/08/2022 |
|
|
tralokinumab |
ernstige atopische dermatitis in adolescente patiënten (12- <18 jaar) die in aanmerking komen voor systemische therapie (inclusief patiënten die uit de open-label extensiestudie ECZTEND – LP0162-1337 komen met EudraCT referentie 2018-000746-19) |
08/09/2023 |
|
|
Velmanase alfa |
Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose. |
29/07/2022 |
|
|
Pirfenidon |
Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189. |
27/04/2022
|
|
|
daratumumab |
in combinatie met cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde systemische lichte‐keten (AL)‐amyloïdose |
13/02/2022 |
|
|
pirfenidone |
behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40) |
15/06/2023 |
|
|
Asfotase alfa |
langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. |
17/02/2020 |
|
|
Ruxolitinib |
behandeling van corticosteroïden‐refractaire acute graft‐versus‐host‐ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
01/06/2023 |
|
|
Ruxolitinib |
de behandeling van corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven |
22/06/2023
|
|
|
ataluren |
spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden. |
15/09/2017 |