Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie
Raxone® Idebenone Patiënten met Duchenne spierdystrofie die DELOS studie afgerond (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Signifor LAR® Pasireotide Gebruik van pasireotide LAR wordt aanbevolen voor volwassen patiënten met onvoldoende gecontroleerde acromegalie
Raxone® Idebenone Lebers Erfelijke Opticus Atrofie (LHON)
Blincyto® Blinatumomab volwassen patiënten met B-precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL) in complete remissie gedefinieerd als een gehalte van minder of gelijk aan 5% blasten in het beenmerg na minstens drie intensieve chemotherapeutische behandelingen en met een minimale residuele ziekte op een niveau van ≥ 10-4.
Metycor® Metyparone Syndroom van endogene Cushing in patienten die deel namen aan de extensie van PROMPT-onderzoek waarin ze behandeld werden met metyrapon
Briviact® Brivaracetam Adjuvante therapie voor de behandeling van partiële aanvallen met of zonder secundaire generalisatie bij volwassenen, adolescenten en kinderen vanaf 4 jaar met epilepsie
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) endogeen cushingsyndroom
RoActemra® tocilizumab Arteriitis temporalis (of reuscelarteriitis)
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 tot en met 11 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Besponsa® inotuzumab ozogamicin recidiverende of refractaire CD22-positieve B-cell precursor acute lymfoblastische leukemie (ALL)  bij volwassen patiënten
Translarna® ataluren spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.
RoACTEMRA® Tocilizumab Systemische Sclerose

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

Revlimid®

Lenalidomide Derdelijnsbehandeling van diffuus grootcellig B‐lymfoom.
iNOmax® iNOmax patiënten die lijden aan pulmonale hypertensie geassocieerd met COPD en die hebben deelgenomen aan de PULSE-007-COPD studie
Alpelisib Alpelisib

In combinatie met fulvestrant of letrozole voor postmenopauzale vrouwen en voor mannen met endocriene resistente hormoonreceptorpositieve (HR+) HER2-negatieve (HER2-) metastatische borstkanker, die hervallen of progressief zijn na minstens 3 voorafgaande systemische behandelingen voor hun gevorderde of metastatische ziekte, en die specifieke PIK3CA hotspotmutaties hebben.

Velmanase alfa® Velmanase alfa Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.
Apalutamide® apalutamide Behandeling, in combinatie met androgeen deprivatie therapie, van volwassen mannen met castratie resistente prostaatkanker met een PSA verdubbelingstijd van minder dan of gelijk aan 10 maanden (PSADT ≤ 10 maanden) en geen aantonbare metastasen, op basis van de gebruikte beeldvorming in de klinische praktijk.
Gilteritinib (ASP2215)

gilteritinib (ASP2215)

Behandeling van patiënten met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3) gemuteerde recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) zonder toegang tot vergelijkbare of alternatieve therapie.
Tafinlar + Mekinist Dabrafenib  + Trametinib adjuvante behandeling van patiënten met stadium III melanoom dat positief is voor de BRAF V600 mutatie met een hoog risico op herval na complete chirurgische resectie
Lynparza® Olaparib Behandeling van patiënten met een inactiverende of verwachte inactiverende BRCA 1 of 2 mutatie in de kiembaan en die eerder werden behandeld met chemotherapie in de neoadjuvant, adjuvant of metastatische setting voor triple negatieve of HER2-/HR+ borstkanker en die niet in aanmerking komen voor verdere anti-hormonale behandeling.
Tecentriq® Atezolizumab In combinatie met bevacizumab, paclitaxel en carboplatine, voor de eerstelijnsbehandeling van stadium IV of terugkerend gemetastaseerde niet-squameuze niet-kleincellige longkanker (NSCLC) in volwassen patiënten wiens tumor een PD-L1 expressie <50% toont en EGFR of ALK-negatief is.
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.
Ocaliva® obeticholic acid Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de lange‐termijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3‐studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid
Jakavi Ruxolitinib Behandeling van patiënten met corticosteroïden-refractaire acute graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie die niet adequaat kunnen worden behandeldmet commercieel beschikbare alternatieven.

Privigen

Human immunoglobuline Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.

Xeljanz®

Tofacitinib citrate

Behandeling van matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU) bij volwassen patiënten die onvoldoende reageerden op, niet meer reageerden op of intolerant waren voor ofwel conventionele behandeling ofwel voor een biologisch middel.

Aimovig® erenumab Behandeling van volwassen patiënten gediagnosticeerd met migraine, die nood hebben aan een profylactische behandeling en waarvoor geen aanvaardbare alternatieve profylactische behandeling voorhanden is.
Libtayo Cemiplimab Behandeling van patiënten met gemetastaseerd of lokaal gevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom die geen kandidaat zijn voor curatieve chirurgie of curatieve bestraling.

Olorofim

F901318 Behandeling van invasieve schimmel infecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp, Aspergillus spp. en andere zeldzame en/of resistente schimmels bij patiënten voor wie geschikte alternatieve behandelingsopties ontbreken.
Xarelto Rivaroxaban Tegelijkertijd toegediend met acetylsalicylzuur (ASA voor de preventie van atherotrombotische complicaties bij volwassen patiënten met coronaire hartziekte (CHZ) of symptomatisch perifeer arterieel vaatlijden (PAV) met een hoog risico op ischemische voorvallen .
Perjeta® Pertuzumab In combinatie met Herceptin® (trastuzumab) en chemotherapie voor de adjuvante behandeling van volwassen patienten met HER2-positieve vroege borstkanker met een hoog risico op recidief waarmee lymfeklierpositieve ziekte wordt bedoeld.

Gilenya®

Fingolimod

Recidiverende multiple sclerose (RMS) in pediatrische patiënten in de leeftijd van 12 tot jonger dan 18 jaar oud die meer dan 40 kg wegen.

Hemlibra

Emicizumab

Routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. HEMLIBRA kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt.

Yescarta®

Axicabtagene ciloleucel De behandeling van volwassenen met diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal B-cellymfoom (PMBCL) na twee of meer lijnen systemische therapie.

Myalepta

Metreleptine Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.

Tecentriq

Atezolizumab In combinatie met carboplatine en etoposide, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met extensive-stage kleincellige longkanker (ES-SCLC).
Esbriet Pirfenidon Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189.
Lorlatinib Lorlatinib (PF-06463922) Metastatische NSCLC (Stage IV, AJCC v7.0) die een ALK-herschikking bevat of die een ROS1-herschikking bevat
Yervoy® Ipilimumab Nog niet behandelde patiënten met een gevorderd niercelcarcinoom met intermediair/ongunstig risicoprofiel in combinatie met OPDIVO® (nivolumab)
Entresto sacubitril / valsartan patiënten met hartfalen met behouden ejectiefractie die de CLCZ696D2301 (PARAGON-HF)-studie hebben voltooid
Onpattro

Patisiran-LNP

erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassen patiënten met polyneuropathie stadium 1 of stadium 2
Vitrakvi Larotrectinib Behandeling van volwassenen en kinderen met een lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumor met een NTRK-genfusie (NTRK = Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) die niet afdoende behandeld kunnen worden met de beschikbare behandelingen
Esbriet pirfenidone behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40)
Fremanezumab (TEV-48125) Fremanezumab (TEV-48125) patiënten met episodische migraine of chronische migraine die met succes (volgens het protocol) studie TV48125‐CNS‐30051 of de behadelingsfase van studie TV48125‐CNS‐30068 hebben afgerond
Humira® adalimumab actieve matig tot ernstige juveniele colitis ulcerosa.
Opdivo nivolumab Behandeling van een volwassen patiënt met inoperabel kwaadaardig pleuraal mesothelioom, die progressie vertoont na ten minste één behandelingslijn die de behandeling met de combinatie pemetrexed en platinum agent bevat.

Tecentriq

Atezolizumab Rerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde triple negatieve, PD-L1 positieve borstknaker, in combinatie met nab-paclitaxel.

Siponimod

BAF312

Behandeling van volwassen patiënten met secundaire multiple sclerose (SPMS).

schorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 18/06/2019