Publieksraadpleging: klinische proef met een genetisch gewijzigd geneesmiddel tegen hemofilie B

Geef uw mening over een klinische proef met een genetisch gewijzigd geneesmiddel voor de behandeling van hemofilie B.

De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel AMT-061 van de firma uniQure biopharma B.V. De proef is bedoeld om de werkzaamheid van AMT-061 aan te tonen voor de behandeling van matige tot ernstige hemofilie B en om het veiligheidsprofiel verder te beschrijven. De publieksraadpleging loopt van 17 oktober 2018 tot en met 17 november 2018.

Hemofilie B is een erfelijke bloedingsstoornis die wordt gekenmerkt door een verhoogde bloedingsneiging als gevolg van het gedeeltelijk of geheel ontbreken van factor IX (FIX). Het genetisch gewijzigd geneesmiddel AMT-061 is ontwikkeld om de sequentie die menselijk FIX codeert bij de lever af te leveren, en zo aanhoudende niveaus van FIX-activiteit in plasma mogelijk te maken bij volwassen patiënten die lijden aan matige tot ernstige hemofilie B.

Tijdens de klinische proef krijgen de proefpersonen één enkel intraveneus infuus met AMT-061 toegediend en wordt toegestaan om de gewone FIX-behandeling in de eerste week na dosistoediening voort te zetten. Eén week na toediening van AMT-061 zal de endogene FIX-activiteit worden beoordeeld. Proefpersonen zullen in de opvolgingsfase na behandeling gedurende één jaar en daarna gedurende nog eens vier jaar worden gevolgd om de werkzaamheid en de veiligheid op de lange termijn te beoordelen.

De klinische proef zal plaatsvinden in het UZ Leuven en Cliniques universitaires Saint-Luc in Brussel.

Als burger kunt u uw mening geven over deze aanvraag tot klinische proef.

Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005). U hebt hiervoor toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online-formulier om commentaar te geven of vragen te stellen.

De publieksraadpleging loopt tot en met 17 november 2018.

Algemene informatie op GGO- raadplegingen van het publiek

Laatste update op
18/10/2018