Le SPF Santé publique et l'AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur un essai clinique avec le médicament génétiquement modifié PF-06838435 pour le traitement de l’hémophilie B. La consultation publique se déroule du 28 février 2024 au 28 mars 2024.
À chaque demande d’essai clinique lié à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation publique pendant trente jours, conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005. En tant que citoyen, vous pouvez donner votre avis sur la demande d'essai clinique avec ce médicament génétiquement modifié.
Les patients atteints d'hémophilie B souffrent d'un déficit de la protéine facteur IX (FIX) nécessaire à la formation d'un caillot sanguin pour arrêter les saignements. Cette déficience est due à un défaut du gène responsable de la production d'une protéine fonctionnelle. Le traitement actuel de ces patients consiste en l'administration de facteur IX de coagulation sanguine.
Dans cet essai clinique, le médicament PF-06838435 (fidanacogène élaparvovec) est administré une fois par perfusion intraveineuse à des patients adultes masculin atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère. Ces patients ont déjà participé à une étude de qualification au cours de laquelle ils ont reçu un traitement substitutif par facteur IX de coagulation sanguine selon leurs soins habituels.
Le médicament PF-06838435 est développé pour administrer une version corrigée du facteur IX gène afin de permettre aux patients de produire une protéine FIX fonctionnelle. Tous les patients seront suivis pendant six ans après l'administration du PF-06838435.
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament PF-06838435.
L'essai clinique aura lieu à l'hôpital universitaire Saint-Luc à Woluwe-Saint-Lambert.
Comment donner votre avis ?
La consultation publique se déroule jusqu'au 28 mars 2024 inclus. Vous avez accès aux diverses données du dossier de demande, ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions.
Informations générales sur les consultations publiques sur les OGM.