De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel PF-06838435 voor de behandeling van hemofilie B. De publieksraadpleging loopt van 28 februari 2024 tot en met 28 maart 2024.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel.
Patiënten met hemofilie B hebben een tekort aan het eiwit factor IX (FIX) dat nodig is om een bloedstolsel te vormen om een bloeding te stoppen. Dit tekort wordt veroorzaakt door een fout in het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van een functioneel eiwit. De huidige behandeling voor deze patiënten bestaat uit het toedienen van bloedstollingsfactor IX.
Tijdens deze klinische proef wordt het geneesmiddel PF-06838435 (fidanacogene elaparvovec) eenmalig via intraveneuze infusie toegediend aan volwassen mannelijke patiënten met matig ernstige tot ernstige hemofilie B. Deze patiënten hebben vooraf deelgenomen aan een inleidend onderzoek waarbij ze een vervangende behandeling voor bloedstollingsfactor IX kregen volgens hun gebruikelijke behandeling.
Het geneesmiddel PF-06838435 werd ontwikkeld om een gecorrigeerde vorm van het factor IX gen toe te dienen zodat de patiënten een functioneel FIX-eiwit kunnen aanmaken. Alle patiënten worden gedurende zes jaar na de toediening van PF-06838435 opgevolgd.
Het doel van deze proef is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel PF-06838435.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Saint-Luc in Sint-Lambrechts-Woluwe.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt tot en met 28 maart 2024. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.